美国食品及药物管理局（FDA）称，基因治疗失明在最开始有效

美国食品及药物管理局（FDA）称，基因治疗失明在最开始有效 内容来源 科学传播网

　　

　　

　　根据美国食品和药物管理局的初审，火花治疗公司（Spark Therapeutics Inc）对一种罕见遗传性失明的实验性基因治疗是有效的，尽管目前还不清楚这种疗法是否能持续有效。

　　无论是luxturna（罕见眼科疾病治疗药物）或voretigene neparvovec（基因疗法）的疗法，都将是在美国任何一个遗传病治疗中获批的第一个基因治疗方式。

　　FDA周二在机构官网发表的内容回顾是在两天前的外部顾问会议中体提出的，内容包括他们将讨论治疗方案并建议是否批准。

　　Jefferies投资银行的分析师Michael Yee说，FDA的文件“看起来相当良性，正如预期的那样”，并说他预计顾问团很可能投票赞成批准。

　　FDA指出，没有可找到的长期数据来证明一年后该疗法是否仍然有效，因此临床获益“尚不清楚”。

　　遗传性视网膜疾病是一种一个或多个突变超过220种不同的基因引起的罕见的情况，其中包括一个叫做RPE65的基因，它告诉细胞如何产生一个正常视力所需要的关键酶。

　　火花公司与这些患者研究luxturna以及莱伯先天性黑曚患者，这种疾病是由RPE65基因缺陷导。

　　临床试验结果显示，93%的试验者在弱光下通过障碍时，他们的功能视力有所改善。

　　一月，FDA准许公司的要求，更改药物的建议患者人群，包括由于一个双等位基因突变所致的任何患者，即在基因的两个拷贝中都发现了突变。